Des résultats inattendus sonnent l'avertissement pour le traitement de maladies génétiques en utilisant l'édition de gènes chez les embryons

Une nouvelle étude menée par l'Institut australien de la santé et de la recherche médicale (SAHMRI) et l'Université d'Adélaïde a mis au jour un obstacle important à la réalisation des avantages potentiels de l'édition de gènes dans les embryons.

L'équipe dirigée par le professeur Paul Thomas a enquêté sur des recherches nord-américaines publiées l'an dernier qui semblaient démontrer que l'édition génique sur des embryons humains les embryons.

Le professeur Thomas dit que leurs recherches fournissent une explication alternative de la correction apparente des gènes, démontrant que, plutôt que la technologie d'édition de gènes corrigeant de petites erreurs, des erreurs beaucoup plus importantes ont été créées.

«La technologie d’édition de gènes est encore relativement nouvelle et une partie de ce domaine de recherche comprend la compréhension des défauts, ce qui nous permettra finalement de développer les traitements les plus sûrs pour les maladies génétiques», a déclaré le professeur Thomas.

Le professeur Thomas et le premier auteur de l'étude, Dr Fatwa Adikusuma ont reproduit l'étude nord-américaine avec des modèles animaux précliniques. L'Australie a une législation stricte restreignant l'édition de gènes dans les embryons humains.

"Nous avons regardé au-delà des petites suppressions, explorant de plus grandes zones d'ADN", a déclaré le Dr Adikusuma.

«Lorsque nous avons recherché une zone plus large, nous avons constaté que la réparation de la rupture de l’ADN générée par les« ciseaux moléculaires »entraînait la suppression de larges portions d’ADN.

Les ciseaux moléculaires, connus sous le nom scientifique CRISPR-Cas9, sont un outil utilisé par les scientifiques pour couper des régions spécifiques du matériel génétique (ADN) d'une cellule. La réparation de la coupe peut modifier la séquence d'ADN cible, entraînant un changement spécifique ou une "modification". Les gènes défectueux peuvent théoriquement être réparés en les coupant avec des ciseaux CRISPR. Toutefois, comme le professeur Thomas et ses collègues l’ont montré, l’ADN peut parfois être perdu pendant le processus de réparation, ce qui entraîne de grandes délétions qui ne pourraient pas rétablir la fonction du gène défectueux.

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«La technologie CRISPR-Cas9 est très intéressante, des chercheurs l'utilisent déjà pour soigner la dystrophie musculaire chez la souris et plusieurs essais cliniques sont en cours pour tester des thérapies d'édition génique pour plusieurs cancers et maladies du sang» Le professeur Thomas a dit.

"Comprendre les mécanismes fondamentaux par lesquels ces outils fonctionnent est un progrès important pour la recherche et la traduction clinique pour traiter une foule de maladies génétiques."

Les résultats de la recherche ont été publiés en ligne aujourd'hui dans la revue scientifique multidisciplinaire britannique Nature .

Université d'Adélaïde

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