La FDA accorde 12 subventions pour financer de nouveaux essais cliniques visant à faire progresser le développement de produits médicaux pour le traitement de maladies rares

La Food and Drug Administration des États-Unis a annoncé aujourd’hui l’octroi de 12 nouvelles subventions pour des essais cliniques totalisant plus de 18 millions de dollars au cours des quatre prochaines années afin de développer des produits médicaux pour les patients atteints de maladies rares. Ces nouvelles subventions ont été accordées aux chercheurs principaux du monde universitaire et de l’industrie à travers le pays.

«Développer un traitement pour une maladie rare peut être particulièrement difficile. Compte tenu du nombre souvent restreint de patients atteints de certaines maladies très rares, les marchés des nouveaux traitements peuvent être limités et, par conséquent, moins de ressources sont consacrées à la recherche de ces opportunités », a déclaré Scott Gottlieb, commissaire de la FDA. son rôle est de faciliter les progrès continus vers plus de traitements, et même de traitements potentiels, pour les patients atteints de maladies rares. De nouvelles avancées scientifiques offrent davantage d'opportunités pour développer ces traitements potentiels. Avec une réglementation efficace, des incitations appropriées pour le développement de produits et le soutien continu des patients, des prestataires et des chercheurs, nous avons plus d'opportunités que jamais de poursuivre ces avancées. Depuis 35 ans, la FDA apporte un soutien financier indispensable aux essais cliniques de traitements susceptibles de changer la vie des patients atteints de maladies rares. Ce financement aide à soutenir les activités de développement en phase de démarrage ciblant les maladies rares sans traitement efficace. En fournissant un capital de départ, ces subventions administrées par la FDA permettent aux chercheurs de prouver des concepts importants. Les subventions de la FDA accordent également une certaine importance aux programmes de développement prometteurs qui peuvent aider les chercheurs à obtenir des fonds supplémentaires.

La FDA a accordé les subventions dans le cadre du Programme de subventions pour essais cliniques sur les produits orphelins . Ce programme est financé par les crédits parlementaires et encourage le développement clinique de médicaments, de produits biologiques, de dispositifs médicaux ou d'aliments médicaux destinés à être utilisés dans des maladies rares. Les subventions sont destinées à des études cliniques évaluant l'innocuité et l'efficacité de produits susceptibles d'entraîner ou de contribuer de manière substantielle à l'approbation par la FDA des produits ciblés sur le traitement des maladies rares. Les demandes de subventions ont été examinées et évaluées sur le plan scientifique et technique par plus de 100 experts en maladies rares, parmi lesquels des représentants du monde universitaire, des instituts nationaux de la santé et de la FDA.

Les bénéficiaires de subventions, les chercheurs principaux et les montants de financement approximatifs, classés par ordre alphabétique, sont les suivants:

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  • Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, Massachusetts), Leonide Saad, étude de phase 2 sur ALK-001 pour le traitement de la maladie de Stargardt – 1,75 million de dollars sur quatre ans
  • Keith Lindor, Arizona State University-Campus Tempe (Tempe, Arizona), étude de phase 2 sur la vancomycine par voie orale pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive – 2 millions de dollars sur quatre ans
  • Centre médical Cedars-Sinai (Los Angeles), Shlomo Melmed, étude de phase 2 sur le seliciclib pour le traitement de la maladie de Cushing – 2 millions de dollars sur quatre ans
  • Université Columbia de New York (New York), Yvonne Saenger, étude de phase 1 sur le talimogène laherparepvec pour le traitement du cancer du pancréas avancé – 750 000 $ sur trois ans
  • Emory University (Atlanta), Eric Sorscher, étude de phase 1/2 sur la fludarabine Ad / PNP pour le traitement du carcinome épidermoïde de la tête et du cou – 1,5 million de dollars sur trois ans
  • Fibrocell Technologies, Inc. (Exton, Pennsylvanie), John Maslowski, étude de phase 1/2 de fibroblastes autologues ex-vivo modifiés par un gène pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique – 1,5 million de dollars sur quatre ans
  • Université Johns Hopkins (Baltimore), Amy Dezern, étude de phase 1/2 sur les lymphocytes T à CD8 réduit pour le traitement du syndrome myélodysplasique ou de la leucémie myéloïde aiguë – 750 000 $ sur trois ans
  • Oncolmmune, Inc. (Rockville, Maryland) Yang Liu, étude de phase 2b du CD24Fc pour la prévention de la maladie du greffon contre l'hôte – 2 millions de dollars sur quatre ans
  • Patagonia Pharmaceuticals, LLC (Woodcliff Lake, New Jersey), Zachary Rome, étude de phase 2 de PAT-001 (isotrétinoïne) pour le traitement de l'ichtyose congénitale – 1,5 million de dollars sur trois ans
  • Stephanie Seminara, de la General Hospital Corporation (Boston), étude de phase II de la kisspeptine pour le traitement de l'hyperprolactinémie intolérante à l'agoniste dopaminergique – 1,4 million de dollars sur quatre ans
  • Université du Minnesota (Minneapolis), Kyriakie Sarafoglou, étude de phase 2a d'une pompe à perfusion sous-cutanée à l'hydrocortisone pour le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales – 1,4 million de dollars sur trois ans
  • Université de Caroline du Nord à Chapel Hill (Chapel Hill, Caroline du Nord), Matthew Laughon, étude de phase 2 sur le sildénafil pour la prévention de la dysplasie broncho-pulmonaire – 2 millions de dollars sur quatre ans

«Depuis sa création en 1983, le Programme de subventions aux produits orphelins a fourni plus de 400 millions de dollars pour financer plus de 600 nouvelles études cliniques», a déclaré Debra Lewis, OD, directrice par intérim du Bureau du développement des produits orphelins de la FDA. . «Nous sommes encouragés de voir un tel intérêt pour notre programme de subventions et sommes heureux d'appuyer la recherche pour une variété de maladies rares qui ont peu ou pas d'options thérapeutiques pour les patients.

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Un tiers (33%) des nouveaux prix visent à accélérer la recherche sur le cancer en recrutant des patients atteints de formes rares de cancer, dont cancer du pancréas, carcinome épidermoïde de la tête et du cou, syndrome myélodysplasique et leucémie myéloïde aiguë. Un autre 25% des nouveaux prix financent des études évaluant des médicaments contre des troubles endocriniens rares, notamment la maladie de Cushing, l'hyperprolactinémie intolérante à l'agoniste dopaminergique et l'hyperplasie congénitale des surrénales. Une autre étude aborde un besoin non satisfait dans la cholangite sclérosante primitive, une maladie des voies biliaires rare, chronique et potentiellement grave.

Environ 42% des subventions financent des études qui recrutent des enfants et des adolescents, ciblant diverses maladies rares chez les enfants, telles que la maladie de Stargardt, un trouble oculaire génétique juvénile qui entraîne une perte de vision progressive; l'épidermolyse bulleuse dystrophique, une maladie génétique qui rend la peau fragile, entraînant des cloques douloureuses; et la dysplasie broncho-pulmonaire, une affection pulmonaire grave qui touche les nourrissons.
À ce jour, les subventions du programme ont appuyé des recherches qui ont mené à l’approbation de la commercialisation de plus de 60 produits orphelins. Parmi les récentes approbations de produits appuyées par des études financées par ce programme de subventions figurent une autorisation de mise sur le marché d’un traitement très nécessaire de l’infection par le virus de l’immunodéficience humaine de type 1 chez les adultes infectés par le VIH-1 réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez les adultes et les enfants.

La FDA soutient également actuellement six études d'histoire naturelle pour des maladies rares afin de faire progresser la mission de mise sur le marché de nouveaux traitements.
Pour plus d'informations:

La FDA, une agence du Département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et à usage humain. Équipement médical. L’agence est également responsable de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre pays, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.

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